在2022国家医保谈判中，“灵魂砍价”再次上演。此次加入“国谈”的利司扑兰口服溶液用散（规格为60毫克每瓶）上市价格是6.38万元，经过医保局多轮“砍价”后降价为3780元，降幅约94.08%。
“罗氏的利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）进入国家医保了，成交价格是3780元/支。”不久前听到这个消息，罕见病脊髓性肌萎缩症（sma）患者王炎和许多病友一样感到振奋和开心。
让王炎和其他sma患者感慨的不仅仅是更低的药价，还有更多的用药选择。此前，同样用于治疗sma的药物诺西那生钠注射液从最初上市的70万元/针，经过2021“国谈”后以3.3万元/针左右的价格进入医保目录。因为诺西那生钠注射液需要鞘内给药，而许多sma患者患有严重的脊柱侧弯，所以在使用诺西那生钠时会比较疼痛，给药难度也比较大，而新纳入国家医保药品目录的利司扑兰解决了这些痛点。
1月18日，国家医保局公布的名单显示，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病，极大地降低了罕见病患者的负担。
《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家卫健委等机构此前公布的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。
“灵魂砍价”再次上演，罕见病“药有所保”
听到sma治疗药品再次纳入国家医保的消息，对王炎来说“就像在黑暗中出现了一缕阳光，有人在为我飞快流逝的生命上按下了减速键”。
王炎在1岁时还不会走路，也站不稳，后来几经辗转去了福州医科大学附属医院和首都儿童医院检查后才确诊患有sma罕见病。2022年，治疗sma的药物诺西那生钠注射液进入国家医保目录，王炎赶紧报名用药，先后注射了5针诺西那生纳，用药后虽然体力仍然没有好转，但体质、体重都有所改善。医生告诉他，这款罕见病药品在第一年需要打6针，往后每年只需要打3针。
美儿sma关爱中心等机构此前发布的《中国sma患者生活质量研究》显示，自诺西那生钠进入国家医保目录以来，开始使用该药的患者家庭大幅增多。调研时正在使用诺西那生钠注射液的患者中，有76.4%是在医保覆盖后开始用药。整体而言，无论是使用诺西那生钠还是利司扑兰，用药患者，尤其是长期用药的患者，与不用药的患者相比，其日常活动的自主程度有明显改善，生活质量平均得分也更高。大部分患者家庭的药物负担也大大减轻。
在2022国家医保谈判中，“灵魂砍价”再次上演。此次加入“国谈”的利司扑兰口服溶液用散（规格为60毫克每瓶）上市价格是6.38万元，经过医保局多轮“砍价”后降价为3780元，降幅约94.08%。
“从过去70万元/针（患者）根本用不起，到现在能够用得起，又有了新选择，这本身其实也是整个医保制度完善和进步的表现。”北京病痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川表示，近几年越来越多罕见病患者迎来了“病有所医、医有所药、药有所保”的希望。
事实上，研发罕见病治疗药物的药企也通过纳入医保实现“薄利多销”。以治疗sma的诺西那生钠为例，根据中科技chis开思的数据，这款药物在进入2021版医保药品目录后，在2022年上半年全国等级医院销售额为3.79亿元，同比增长5倍，是2021年全年销量的2.5倍。
供需两端发力，让罕见病“好药不愁卖”
在春节前公布的2022版国家医保目录中，共有19个罕见病药物进入初审，最终成功纳入目录的仅有7个罕见病用药。相比此次“国谈”药品总体高达82.3%的谈判成功率，罕见病药物的“国谈”不确定性仍然较高。
根据此前业内流传的“谈判规则”，年治疗费用在50万元以内的药品才能够获得谈判资格，年治疗费用不超过30万元的药品才能最终进入目录。这意味着，仍有许多高值罕见病药品难以进入医保。《中国罕见病行业趋势观察报告》指出，纳入我国首批目录的罕见病中，有14种罕见病的29个药物未进入医保范围。
在业内人士看来，罕见病药物的“国谈”成功率不高，是因为国家医保的主要原则是“保基本”，而动辄几十万上百万元的高值罕见病药物占用医保基金的份额较高。国家医保局此前在答复全国人大建议时也表示，在连续4年对独家药品开展准入谈判后，诺西那生钠、麦格司他、氘丁苯那嗪等罕见病用药降价后进入目录，平均降幅超50%，大幅减轻了罕见病患者用药负担。然而特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保，也不支持地方单独探索高值罕见病药品保障机制。
保障罕见病用药，不能仅靠医保谈判，还需要多方力量介入，共同构筑“1 x”（医保 其他）保障体系。中国政法大学政治与公共管理学院副教授廖藏宜谈到，现在各地普遍出台的“惠民保”等政策，基本都把罕见病用药囊括在内，对于非既往适应症的报销比例可高达80%，与基本医保的报销比例持平，这个也是“x”比较好的一个实施路径。
廖藏宜认为，从市场的角度，由于罕见病患者群体少，在药品注册审批环节，可以通过减少入组患者数量、单臂（单组临床试验）二期成功即获批等鼓励性政策来加快药品的审批上市，为企业切实解决政策障碍，确保上市后快速造福患者。
近年来，我国进一步优化罕见病药物市场准入、审评审批等环节，加快市场供给。例如，2021年4月，治疗罕见病多发性硬化（ms）的药物富马酸二甲酯肠溶胶囊（商品名：特菲达）作为临床急需境外新药，经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批进入中国。同样是渤健公司出品、用于改善多发性硬化（ms）成人患者步行能力的药物氨吡啶缓释片，从提交上市申请到正式获批仅用了4个月，再到进入医保也仅用了半年的时间，创造了罕见病药物领域的“中国速度”。
2022年5月，国家药品监督管理局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，对罕见病用药给予“市场独占期”的特殊政策，规定批准上市的罕见病新药最多可获得7